Die zukünftige Rolle der Krankenhausapotheke bei der CAR-T-Zell-Therapie

CAR-T-Zellen gehören zu einem neuen immunonkologischen Ansatz in der Tumortherapie im fortgeschrittenen Krankheitsstadium mit kurativem Potenzial. 2018 wurden zwei Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) mit CAR-T-Zellen von der EMA in einem PRIME(Priority Medicines)-Verfahren zugelassen. Die Anwendung dieser CAR-T-Zell-Therapien kann nur in enger Vernetzung zwischen Zulassungsinhaber und zertifizierten Zentren, die zum Beispiel Erfahrungen in der Stammzelltransplantation haben, erfolgen. Der Gentransfer und die Aufbereitung der CAR-T-Zellen zur Reinfusion erfolgt durch den ATMP-Zulassungsinhaber nach ATMP-GMP-Regularien. In den Zentren werden die Leukozyten des Patienten isoliert, eine Lymphom-depletierende Chemotherapie durchgeführt, die CAR-T-Zellen reinfundiert, das Nebenwirkungsmanagement angewendet und die ambulante Nachsorge durchgeführt. Damit unterscheidet sich diese ATMP-Zulassung von CAR-T-Zellen grundlegend von jener für Arzneimittel. In Anbetracht der hoch personalisierten Therapie und der damit verbundenen Einzelherstellung, inzwischen in automatisierten geschlossenen Systemen möglich, stellt sich die Frage der dezentralen Anwendung und Herstellung im Sinne einer Point of Care (PoC) beziehungsweise einer erweiterten nationalen Hospital-Exemption-Lösung. Durch eine flächendeckende Struktur- und auch Anbietervielfalt könnten die Verfügbarkeit aufgrund der zu erwartenden Indikationserweiterungen und die Flexibilität erhöht und somit auch das Preisniveau der an sich höchstpreislichen Therapie reduziert werden. Auch den Krankenhausapotheken könnte eine größere Bedeutung bzw. Positionierung als bisher in diesem Prozess zugeordnet werden, vor allem dann, wenn dezentrale Anwendungen zunehmen.
Schlüsselwörter: Chimäre Antigenrezeptoren (CAR), Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP), hospital exemption, point of care (PoC), gute Herstellungspraxis (GMP), single chain variable fragment (scFv), Transcriptional activator-like effector nucleases (TALEN), Zinkfingernukleasen (ZFN), Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR), Quality by Design (QbD), Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS)
Krankenhauspharmazie 2020;41:503–10.