Der Wert neuer therapeutischer Strategien ist durch das Ausmaß des klinischen Nutzens, abgewogen gegen die Kosten, bestimmt. Evidenz eines klinischen Benefits neuer Therapieoptionen entsteht durch klinische Forschung, insbesondere durch beweisende, randomisierte Phase-III-Studien. Korrekt durchgeführt und hinreichend gepowert sollten sie unverfälschte Daten hinsichtlich Wirksamkeit, Nutzen und Sicherheit generieren. Bisher gab es aber keine Methode, das Ausmaß des klinischen Nutzens von Krebstherapien einzuordnen, wenn der experimentelle Therapiearm dem Standardarm statistisch signifikant überlegen ist. Hier rangiert der klinische Nutzen von trivial, z.B. in Form von einem medianen progressionsfreien Überleben (Progression free survival [PFS]) von ein paar Wochen, bis substanziell, wie verbessertes Langzeit- oder Gesamtüberleben (Overall survival [OS]). Durch das Fehlen einer standardisierten Herangehensweise zur Einstufung des klinischen Nutzens werden Schlussfolgerungen und Empfehlungen aus Studien oft hitzig diskutiert. So kommt es, dass bescheidene, inkrementelle Vorteile als „großer Fortschritt“ oder „Durchbruch (breakthrough)“ präsentiert, diskutiert oder gefördert werden.
Um klare und unverfälschte Aussagen zur Größe eines klinischen Effekts neuer therapeutischer Ansätze aus qualitativ hochwertigen klinischen Studien ableiten zu können, hat die Europäische Gesellschaft für medizinische Onkologie (European Society for Medical Oncology [ESMO]) ein validiertes und reproduzierbares Werkzeug zur Beurteilung der Größenordnung eines klinischen Nutzens entwickelt – die European Society for Medical Oncology Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS). Hier werden rationale, strukturierte und konsistente Methoden verwendet, um eine relative Klassifizierung von klinisch bedeutsamen Vorteilen hinsichtlich des Umfangs ableiten zu können, die man von neuen Antikrebsbehandlungen erwarten kann. Auf europäischer Ebene ist die ESMO-MCBS ein erster Schritt einer kritischen „public policy“ des Werts einer Krebsbehandlung vor dem Hintergrund limitierter öffentlicher und personeller Ressourcen. Die ESMO-MCBS ist ein dynamisches Werkzeug, deren Kriterien turnusmäßig angepasst werden. Sie gilt derzeit ausschließlich für solide Tumoren.
Schlüsselwörter: Klinischer Nutzen, Antitumortherapie, klinische Studien, ESMO-MCBS, ESMO
Krankenhauspharmazie 2016;37:528–36.
