Im Spannungsfeld zwischen Zulassungsstudien und früher Nutzenbewertung

In Deutschland wurden im Rahmen diverser Gesundheitsreformen zahlreiche Instrumente zur Kostenreduktion von Arzneimitteln geschaffen, nicht betroffen davon waren jedoch bis Ende 2010 patentgeschützte Innovationen. Um diese Lücke zu schließen, trat am 1. Januar 2011 das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) in Kraft. Dieses sieht eine frühe Nutzenbewertung von neu zugelassenen Arzneimitteln vor. Danach bewertet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den zu erwartenden (Zusatz-)Nutzen neu zugelassener Arzneimittel innerhalb von drei Monaten auf Grundlage eines vom Hersteller einzureichenden Nutzendossiers.

In der Onkologie gibt es eine Reihe von Besonderheiten, die es bei der Nutzenbewertung zu berücksichtigen gilt. Zum Teil begründen ethische Überlegungen das Design der Zulassungsstudien, was den Nachweis eines Zusatznutzens jedoch erschwert. So wird häufig ein Cross-over-Design gefordert, damit auch Patienten der Vergleichsgruppe bei Wirksamkeit das neue Medikament erhalten können. Neue Medikamente schneiden in einer Nutzenbewertung oder einer Kosten-Nutzen-Bewertung entsprechend schlecht ab.

Zudem ist die für den Vergleich erforderliche Standardtherapie aufgrund der häufig individuell unterschiedlichen Therapieregime nur schwierig festzusetzen.

Da onkologische Arzneimittel oft für verschiedene Indikationen und unterschiedliche Therapielinien zugelassen sind, ist der Nutzen abhängig vom Einsatz des Arzneimittels.

Darüber hinaus stellt sich bezüglich der Festlegung der Endpunkte die schwierige Frage „Wie viel Überleben ist erheblich, beträchtlich oder gering?“, die im Rahmen der Bewertung des Zusatznutzens gemäß § 5 Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung zu beantworten ist.

Noch liegen keine Erfahrungen mit der Nutzenbewertung und den Preisverhandlungen für onkologische Arzneimittel vor. Es ist wünschenswert, dass diese Instrumente von allen Beteiligten mit großem Verantwortungsbewusstsein gehandhabt werden.