Azacitidin – epigenetische Therapie des myelodysplastischen Syndroms (MDS)

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) umfasst eine heterogene Gruppe von Knochenmarksstörungen. In diesem Zusammenhang spielt die intratumorale Hypermethylierung definierter Promotorregionen im Fortschreiten der Erkrankung eine wichtige pathobiochemische Rolle. Mit Azacitidin kommt erstmals ein epigenetischer Therapieansatz zur Anwendung, mit dem die Transkription von Tumorsuppressorgenen wieder vorangebracht werden kann. Die Ergebnisse der AZA-001-Studie bestätigten eindrucksvoll die klinische Wirksamkeit des DNS-Methyltransferase-Inhibitors bei Hochrisiko-Patienten mit MDS, da nicht nur das Gesamtüberleben verbessert, sondern auch die Anzahl an Transfusionen deutlich reduziert werden konnte. Der Wirkstoff ist zur subkutanen Applikation zugelassen, kann aber auch bei Bedarf intravenös verabreicht werden. Allerdings sind weitergehende Untersuchungen zur Optimierung der physikalisch-chemischen Stabilität von Azacitidin wünschenswert.
Schlüsselwörter: Azacitidin, MDS, epigenetische Therapie, AZA-001, Anwendung, Stabilität
Krankenhauspharmazie 2010;31:89–98.